センターのO氏が自らをリソゾーマーと呼んだ。
ライソゾーム病の治療
1。臓器移植:Fabry disease
2。骨髄移植:MPS I, II, MLD, GLD, Gaucher, Niemann-Pick, NCL
3。酵素補充療法:ADA, Gaucher, Fabry, MPS
4。低分子治療:基質抑制治療 (Gaucher), シャペロン治療 (Gaucher, Fabry)
5。細胞治療:
6。遺伝子治療 2010年夏 AAV vector-based therapy towards Pompe
2009年 Lentivirus-based therapy towards adrenoleukodystrophy
Pompe: 台湾で新生児スクリーニングが行われ、23万人中5名発見。早期治療により、Pompe患者は全例生存、歩行可能。早期診断での早期治療が重要。