リソゾーマー （トランスフォーマーじゃあるまいに）

センターのO氏が自らをリソゾーマーと呼んだ。

ライソゾーム病の治療
１。臓器移植：Fabry disease
２。骨髄移植：MPS I, II, MLD, GLD, Gaucher, Niemann-Pick, NCL
３。酵素補充療法：ADA, Gaucher, Fabry, MPS
４。低分子治療：基質抑制治療 (Gaucher), シャペロン治療 (Gaucher, Fabry)
５。細胞治療：
６。遺伝子治療 2010年夏　AAV vector-based therapy towards Pompe

2009年 Lentivirus-based therapy towards adrenoleukodystrophy

Pompe: 台湾で新生児スクリーニングが行われ、23万人中5名発見。早期治療により、Pompe患者は全例生存、歩行可能。早期診断での早期治療が重要。