アウトカムとエンドポイント

同僚から教授いただいたことをメモります。アウトカムとエンドポイントの区別に関して、感覚的によく分かんないんだよねと質問したら早速のご指導。誠にありがとうございます。

outcome（転帰）は、疫学研究からの言葉。

アウトカムは，治療や予防などの介入により，対象（患者）側からみた利益，不利益に関する結果を示す概念であり、余命の延長（短縮）や死亡率の低下（増加），発症の減少（増加），副作用の減少（増加）などで評価。

臨床試験におけるアウトカムを定量的に評価するためにエンドポイント（評価指標）が設定。

エンドポイントには、真のエンドポイント（true endpoint）と代替（または代用）エンドポイント（surrogate endpoint）。

主要なエンドポイント（Primary endpoint）は臨床上意味のある効果。副次的なエンドポイント（Secondary endpoint）は、医薬品のその他の効果を評価するための項目。

代用エンドポイントは、臨床上重要な結果に関連づけることを意図したエンドポイントであるが、それ自体が臨床上のベネフィットを測るものではない。代用エンドポイントは、適切な場合（代用エンドポイントを使うことにより、十分合理的に臨床上の結果を予測しうる場合又は臨床上の結果を予測しうることがよく知られている場合）には、主要なエンドポイントとして用いることができる。