リソソーム病の数 ライソゾーム リソゾーム ライソソーム

Wikipediaからのコピペですが、

リソソーム病の疾病の数を数えると40近くあります。それぞれの酵素製剤ができるとは思えないので、細胞治療を用いた治療戦略もだいじであると思います。

Activator Deficiency/GM2 Gangliosidosis

Alpha-mannosidosis

Aspartylglucosaminuria

Cholesteryl ester storage disease

Chronic Hexosaminidase A Deficiency

Cystinosis

Danon disease

Fabry disease

Farber disease

Fucosidosis

Galactosialidosis

Gaucher Disease

• Type I
  
• Type II
  
• Type III
  
  

GM1 gangliosidosis

• Infantile
  
• Late infantile/Juvenile
  
• Adult/Chronic
  
  

I-Cell disease/Mucolipidosis II

Infantile Free Sialic Acid Storage Disease/ISSD

Juvenile Hexosaminidase A Deficiency

Krabbe disease

• Infantile Onset
  
• Late Onset
  
  

Metachromatic Leukodystrophy

Mucopolysaccharidoses disorders

• Pseudo-Hurler polydystrophy/Mucolipidosis IIIA
  
• MPSI Hurler Syndrome
  
• MPSI Scheie Syndrome
  
• MPS I Hurler-Scheie Syndrome
  
• MPS II Hunter syndrome
  
• Sanfilippo syndrome Type A/MPS III A
  
• Sanfilippo syndrome Type B/MPS III B
  
• Sanfilippo syndrome Type C/MPS III C
  
• Sanfilippo syndrome Type D/MPS III D
  
• Morquio Type A/MPS IVA
  
• Morquio Type B/MPS IVB
  
• MPS IX Hyaluronidase Deficiency
  
• MPS VI Maroteaux-Lamy
  
• MPS VII Sly Syndrome
  
• Mucolipidosis I/Sialidosis
  
• Mucolipidosis IIIC
  
• Mucolipidosis type IV
  
  

Multiple sulfatase deficiency

Niemann-Pick Disease

• Type A
  
• Type B
  
• Type C
  
  

Neuronal Ceroid Lipofuscinoses

• CLN6 disease - Atypical Late Infantile, Late Onset variant, Early Juvenile
  
• Batten-Spielmeyer-Vogt/Juvenile NCL/CLN3 disease
  
• Finnish Variant Late Infantile CLN5
  
• Jansky-Bielschowsky disease/Late infantile CLN2/TPP1 Disease
  
• Kufs/Adult-onset NCL/CLN4 disease
  
• Northern Epilepsy/variant late infantile CLN8
  
• Santavuori-Haltia/Infantile CLN1/PPT disease
  
• Beta-mannosidosis
  
  

Pompe disease/Glycogen storage disease type II
　　　　糖原病II型 - 糖原（グリコーゲン）が蓄積するタイプ
　　　　　　　ポンペ病 (Pompe disease) - 糖原病II型。α－グルコシダーゼ （酸性マルターゼ） 欠損

Pycnodysostosis

Sandhoff disease/Adult Onset/GM2 Gangliosidosis

Sandhoff disease/GM2 gangliosidosis - Infantile

Sandhoff disease/GM2 gangliosidosis - Juvenile

Schindler disease

Salla disease/Sialic Acid Storage Disease

Tay-Sachs/GM2 gangliosidosis

Wolman disease

リソソーム病の数　ライソゾーム　リソゾーム　ライソソーム

糖原病II型 - 糖原（グリコーゲン）が蓄積するタイプ

　　　　　　　ポンペ病 (Pompe disease) - 糖原病II型。α－グルコシダーゼ （酸性マルターゼ） 欠損症

GSD type Iglucose-6-phosphatasevon Gierke's disease

スフィンゴリピドーシス - スフィンゴリピドが蓄積するタイプ

GM1ガングリオシドーシス (GM1 gangliosidoses)
GM2ガングリオシドーシス (GM2 gangliosidosis)
異染性白質ジストロフィー (MLD)
ファブリー病 (Fabry's disease) - α-ガラクトシダーゼA欠損
ファーバー病 (Farber disease)
ゴーシェ病 (Gaucher's disease) - β-グルコセレブロシダーゼ欠損
ニーマン・ピック病 (Niemann-Pick disease) （A, B, C型）
クラッペ病 (Krabbe disease)
ムコ多糖症 (Mucopolysaccharidosis) - ムコ多糖が蓄積するタイプ
糖蛋白代謝異常症タイプ
ムコリピドーシス - ムコ多糖症類似の病状を示すがムコ多糖を認めない
分類不明 （調査中）
マルチプルサルファターゼ欠損症 （Multiple Sufatase欠損症） (MSD)
シアリドーシス
ガラクトシアリドーシス
アイセル病 (I-cell disease) - ムコリピドーシスIII型
α-マンノーシドーシス
β-マンノーシドーシス
フコシドーシス (Fucosidosis)
アスパルチルグルコサミン尿症
シンドラー病 （Schindler病） / 神崎病
ウォルマン病 (Wolman disease)
ダノン病 (Danon disease)
遊離シアル酸蓄積症
セロイドリポフスチノーシス